Sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale, Anthropic presenta i primi risultati delle collaborazioni scientifiche
Sei organizzazioni impegnate nella ricerca farmaceutica, migliaia di molecole progettate con il supporto dell’intelligenza artificiale e nuovi strumenti per ridurre i tempi delle attività di laboratorio e della documentazione regolatoria. Sono i principali elementi del programma scientifico presentato da Anthropic il 27 ottobre 2026, attraverso una comunicazione dedicata ai primi risultati ottenuti utilizzando Claude nella ricerca di nuovi medicinali.
Le collaborazioni coinvolgono BigHat Biosciences, Bristol Myers Squibb, Divergence Labs, Enveda, Generate Biomedicines e The Column Group, realtà che operano in ambiti differenti, dalla progettazione di proteine terapeutiche allo sviluppo clinico. I progetti riguardano malattie oncologiche, allergie alimentari e altre condizioni per le quali vengono studiate nuove possibilità di trattamento.
I risultati divulgati comprendono esperimenti di laboratorio, modifiche a componenti biologiche utilizzabili in potenziali terapie e miglioramenti nella gestione dei documenti necessari alla ricerca farmaceutica. Si tratta prevalentemente di attività preliminari, dalle quali non è possibile ricavare conclusioni sull’efficacia terapeutica nell’uomo.
La novità riguarda soprattutto l’estensione delle applicazioni. Lo sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale viene affrontato come un insieme di attività scientifiche, tecniche e organizzative, nelle quali i modelli linguistici possono collaborare con ricercatori, biologi, chimici e responsabili dei programmi clinici.
Sei collaborazioni per intervenire in diverse fasi della ricerca
La ricerca di un nuovo medicinale richiede una successione di passaggi che possono durare anni. Prima di individuare una sostanza promettente occorre comprendere i meccanismi della malattia, identificare un bersaglio biologico e verificare se sia possibile modificarne l’attività attraverso una molecola.
La scoperta iniziale rappresenta soltanto una parte del lavoro. Una sostanza capace di interagire con il bersaglio individuato deve possedere caratteristiche compatibili con la somministrazione, mantenere un comportamento sufficientemente stabile ed essere prodotta secondo requisiti controllabili.
Le collaborazioni avviate da Anthropic affrontano problemi diversi lungo questo percorso. Generate Biomedicines lavora sull’ingegnerizzazione di componenti utilizzabili nelle terapie cellulari contro i tumori, mentre Divergence Labs studia anticorpi destinati a intervenire sui meccanismi delle allergie alimentari.
BigHat Biosciences concentra il lavoro sul miglioramento delle proprietà di potenziali molecole terapeutiche. Enveda utilizza Claude per assistere la revisione dei documenti di produzione e alcune attività regolatorie. The Column Group sta sperimentando un modello organizzativo per gestire programmi di ricerca biotecnologica con un maggiore supporto dell’intelligenza artificiale.
Bristol Myers Squibb, gruppo farmaceutico internazionale, impiega invece Claude nell’analisi dei piani relativi a un farmaco nelle prime fasi della sperimentazione clinica, valutando possibili percorsi di sviluppo e probabilità di successo.
La presenza di attività tanto differenti permette di osservare il ruolo dei sistemi AI al di fuori della sola generazione di molecole. Un modello può contribuire a formulare ipotesi, confrontare dati sperimentali e preparare documenti, ma ciascuna funzione richiede criteri specifici di verifica.
Terapie oncologiche, i risultati degli esperimenti sulle cellule CAR-T
Uno dei risultati scientifici più significativi riguarda la collaborazione con Generate Biomedicines, impegnata nello studio delle terapie CAR-T.
Questi trattamenti utilizzano cellule del sistema immunitario modificate affinché possano riconoscere determinati bersagli presenti sulle cellule tumorali. Le terapie CAR-T hanno già trovato applicazione in alcune neoplasie del sangue, mentre il loro impiego contro i tumori solidi presenta difficoltà biologiche e tecniche ancora oggetto di ricerca.
Il progetto ha coinvolto sei ricercatori di Generate Biomedicines, che hanno utilizzato Claude Code per proporre modifiche a una componente delle istruzioni genetiche necessarie al funzionamento dei recettori cellulari.
La ricerca ha prodotto una configurazione con una regione intracellulare del recettore ridotta di circa il 70% rispetto alla versione di riferimento. La riduzione delle dimensioni potrebbe consentire di inserire ulteriori istruzioni genetiche senza aumentare eccessivamente la complessità del sistema.
I test di laboratorio hanno mostrato che una delle configurazioni progettate permetteva alle cellule immunitarie di esprimere circa dieci volte più recettori sulla superficie cellulare rispetto al riferimento sperimentale. Sono stati inoltre osservati miglioramenti nella capacità di eliminare cellule bersaglio e nella durata dell’attività cellulare.
Il risultato è interessante perché riguarda caratteristiche biologiche misurabili, verificate attraverso esperimenti e non esclusivamente attraverso previsioni informatiche.
Resta tuttavia da stabilire se i miglioramenti osservati possano tradursi in vantaggi clinici. Una maggiore espressione dei recettori o una migliore attività cellulare in laboratorio non dimostrano automaticamente una maggiore efficacia contro un tumore nell’organismo umano.
Saranno necessari ulteriori studi per valutare sicurezza, comportamento delle cellule modificate, eventuali effetti indesiderati e applicabilità terapeutica delle nuove configurazioni.
Allergie alimentari, progettati circa 35.000 anticorpi
La collaborazione con Divergence Labs riguarda un diverso problema biologico: la ricerca di possibili trattamenti contro le allergie alimentari.
Le reazioni allergiche coinvolgono le immunoglobuline E, comunemente indicate con la sigla IgE. Questi anticorpi possono essere presenti nel sangue oppure legati alla superficie di particolari cellule del sistema immunitario, contribuendo ai meccanismi che provocano la risposta allergica.
Divergence Labs sta studiando una strategia per rimuovere le IgE legate alle cellule immunitarie attraverso molecole progettate per svolgere due funzioni complementari.
Una componente dovrebbe riconoscere e legare le IgE, mentre l’altra dovrebbe favorirne il distacco dalla superficie cellulare.
Claude ha contribuito alla definizione del piano di progettazione e, nell’arco di circa un mese, ha generato 35.000 possibili configurazioni di anticorpi da selezionare e sottoporre a verifica.
I primi esperimenti hanno individuato tre configurazioni capaci di legarsi alle IgE e venti capaci di favorirne il distacco. Tre delle venti hanno mostrato, nelle condizioni sperimentali considerate, un’attività di distacco superiore a quella del trattamento utilizzato come riferimento.
Questi risultati non equivalgono alla scoperta di un medicinale pronto per la sperimentazione clinica. Il passaggio successivo consiste nella costruzione di una molecola che riunisca entrambe le funzioni, mantenendo le caratteristiche biologiche desiderate.
La ricerca mostra comunque un’applicazione concreta dello sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale: esplorare un numero elevato di configurazioni molecolari e selezionare quelle meritevoli di approfondimento sperimentale.
La capacità di generare migliaia di candidati non elimina la necessità di produrli, testarli e verificare che il comportamento osservato sia riproducibile.
BigHat Biosciences, il miglioramento delle molecole già individuate
La scoperta di una molecola capace di riconoscere un bersaglio biologico non garantisce che quella molecola possieda caratteristiche adeguate per diventare un farmaco.
Una proteina terapeutica può, per esempio, legarsi correttamente al bersaglio ma risultare poco stabile durante la conservazione oppure tendere ad aggregarsi. Sono problemi che possono compromettere la formulazione, la produzione e la qualità del prodotto.
BigHat Biosciences ha utilizzato Claude insieme alla propria infrastruttura sperimentale automatizzata per migliorare due potenziali componenti di futuri medicinali, entrambe costituite da frammenti anticorpali.
Una era destinata al riconoscimento di cellule tumorali, mentre l’altra era progettata per contribuire a prolungare la permanenza di un farmaco nell’organismo.
Il sistema AI è stato collegato a Reccy, la piattaforma di gestione dei dati di laboratorio di BigHat. Attraverso questa integrazione ha proposto modifiche alle molecole, successivamente prodotte e analizzate.
Nel corso di circa dieci settimane sono state realizzate e sottoposte a test circa 1.010 varianti molecolari.
Le configurazioni migliori hanno raggiunto un’affinità di legame superiore di oltre dieci volte rispetto alle molecole iniziali. Nel caso del componente destinato al riconoscimento tumorale, una variante è rimasta in soluzione a una temperatura superiore di 18 °C rispetto al riferimento. Per l’altra componente è stata osservata una velocità di aggregazione oltre cento volte inferiore.
La collaborazione ha riguardato anche l’interpretazione delle misurazioni. Durante il lavoro, alcuni indicatori tradizionalmente utilizzati per valutare stabilità e aggregazione sono stati riconsiderati attraverso una nuova analisi dei dati sperimentali.
I ricercatori hanno quindi modificato il protocollo di verifica e confermato le principali previsioni formulate.
Il caso dimostra che i modelli AI possono assistere sia la selezione delle modifiche molecolari sia l’analisi critica dei risultati. Rimane determinante la verifica sperimentale, soprattutto quando vengono proposti nuovi criteri per misurare proprietà fisiche e biologiche.
Documentazione farmaceutica, con Enveda i tempi di revisione si riducono
Uno dei risultati operativi più immediati riguarda Enveda e la gestione dei documenti necessari alla produzione di medicinali destinati alla ricerca clinica.
Ogni lotto farmaceutico deve essere accompagnato da registrazioni che permettano di ricostruire le attività produttive, le verifiche effettuate, i parametri misurati e le eventuali deviazioni dalle procedure previste.
Questi documenti possono comprendere centinaia di pagine, spesso contenenti annotazioni manoscritte, tabelle, risultati analitici e riferimenti a procedure differenti.
Enveda ha sviluppato un sistema denominato CMC Document Processor, che utilizza Claude per analizzare le registrazioni di produzione e segnalare potenziali anomalie.
Il sistema è stato valutato su quattro registrazioni relative a una campagna produttiva clinica, per un totale di 1.061 pagine.
Durante le verifiche, il sistema ha individuato tutti gli undici problemi rilevanti già identificati dai revisori umani, segnalando inoltre sette ulteriori questioni che non erano state rilevate nella revisione iniziale.
Nel procedimento esaminato, il tempo necessario alla revisione umana si è ridotto dell’89%, passando da oltre 25 ore a meno di tre.
Il risultato riguarda uno specifico insieme documentale e non costituisce una dimostrazione di prestazioni identiche in qualsiasi impianto farmaceutico. La capacità di interpretare correttamente registrazioni molto lunghe, annotazioni manoscritte e documenti collegati rimane una delle difficoltà tecniche da controllare.
Il sistema è stato progettato mantenendo separati i documenti originali dalle annotazioni prodotte dall’intelligenza artificiale. Le osservazioni vengono presentate ai responsabili della qualità, che conservano la competenza sulle decisioni finali.
Enveda ha inoltre utilizzato Claude per preparare le prime versioni di due documenti regolatori. Per uno di questi, la produzione della bozza ha richiesto quattro ore, rispetto a un processo manuale stimato in circa tre mesi. Nell’altro caso, il normale controllo umano ha individuato un errore minore.
È un’applicazione dello sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale che interviene su un’attività diversa dalla ricerca molecolare. Ridurre il lavoro documentale può liberare risorse specialistiche, purché l’automazione mantenga la tracciabilità delle informazioni e non comprometta i controlli richiesti.
Dalla valutazione dei bersagli alla pianificazione degli studi clinici
The Column Group sta esplorando la possibilità di utilizzare Claude per sostenere programmi di ricerca biotecnologica con strutture operative relativamente contenute.
Il progetto comprende la costituzione di Pleiades, una nuova società che intende organizzare programmi farmaceutici attraverso strumenti AI dedicati all’analisi scientifica e alla gestione delle attività.
Uno dei primi strumenti sviluppati è stato valutato su 45 combinazioni tra bersagli biologici e malattie, con l’obiettivo di assistere la decisione su quali ipotesi di ricerca approfondire.
La selezione dei bersagli rappresenta un passaggio delicato. Una molecola può interagire efficacemente con una proteina senza produrre necessariamente un beneficio terapeutico, soprattutto quando il meccanismo della malattia è complesso o non ancora completamente compreso.
L’impiego di sistemi automatici può facilitare l’esame della letteratura e dei dati disponibili, ma una valutazione preliminare resta esposta alle incertezze delle conoscenze scientifiche utilizzate.
La collaborazione con Bristol Myers Squibb si colloca invece in una fase più avanzata. Claude viene impiegato per analizzare dati proprietari, esaminare possibili piani clinici e contribuire alla valutazione delle probabilità di successo di un programma terapeutico iniziale.
L’obiettivo è supportare decisioni che normalmente richiedono il confronto tra risultati sperimentali, informazioni sulla malattia, caratteristiche del trattamento e differenti possibilità di sviluppo.
La collaborazione dovrebbe essere ampliata nel 2027, ma i risultati comunicati finora non dimostrano un aumento effettivo del tasso di successo delle sperimentazioni cliniche.
Prevedere la probabilità di riuscita di uno studio è infatti diverso dal dimostrare che un trattamento sia efficace. Le stime dipendono dalla qualità dei dati utilizzati, dalle ipotesi del modello e dalle caratteristiche della popolazione clinica considerata.
La ricerca interna sulle distrofie muscolari rare
Accanto alle collaborazioni esterne, Anthropic ha avviato programmi propri di ricerca farmaceutica, tra cui attività dedicate a rare forme di distrofia muscolare infantile.
Il progetto comprende l’acquisizione di Mithril Medicine, una piccola realtà impegnata nello sviluppo di trattamenti per due forme rare della malattia.
Il fondatore Cody Tranbarger ha utilizzato Claude per coordinare contratti, attività logistiche ed esperimenti affidati a undici laboratori esterni, oltre che per assistere diverse operazioni scientifiche e amministrative.
Uno dei programmi è passato dall’idea iniziale a risultati preliminari promettenti nei topi in meno di diciotto mesi.
Il dato riguarda una fase preclinica. Un risultato favorevole negli animali non dimostra che il trattamento sarà sicuro o efficace nelle persone, perché differenze biologiche, dosaggi, distribuzione della sostanza e possibili effetti tossici possono modificare il comportamento del candidato terapeutico.
L’eventuale ingresso nella sperimentazione umana viene prospettato non prima della fine del 2028, subordinatamente alla prosecuzione positiva delle verifiche.
Il programma rappresenta un esempio di utilizzo dell’intelligenza artificiale per coordinare molteplici attività di una struttura di ricerca. Non costituisce, allo stato attuale, una dimostrazione che un modello linguistico possa sviluppare autonomamente un medicinale fino all’approvazione.
Dalla scoperta di una molecola all’approvazione di un farmaco
I risultati pubblicati permettono di distinguere tre momenti che vengono spesso confusi quando si parla di sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale.
Il primo riguarda la ricerca preliminare. In questa fase vengono studiate le cause biologiche di una malattia, individuati possibili bersagli terapeutici e formulate ipotesi sul loro funzionamento. L’intelligenza artificiale può assistere la consultazione della letteratura, l’analisi dei dati e la definizione degli esperimenti.
Il secondo momento è la scoperta e l’ottimizzazione delle molecole. I modelli possono proporre strutture chimiche, sequenze proteiche o modifiche a candidati già identificati. I risultati devono però essere verificati mediante procedure sperimentali, analisi biologiche e studi sulle proprietà delle sostanze.
Il terzo comprende lo sviluppo preclinico e clinico, la produzione controllata e la valutazione da parte delle autorità regolatorie. Una molecola promettente deve superare controlli progressivi prima di poter essere autorizzata come medicinale.
Gli studi preclinici permettono di raccogliere informazioni sulla tossicità, sul comportamento biologico e su altri aspetti necessari a valutare l’avvio della sperimentazione sull’uomo.
Le sperimentazioni cliniche esaminano successivamente sicurezza, dosaggi ed efficacia attraverso studi progettati secondo requisiti scientifici ed etici. Le diverse fasi possono coinvolgere gruppi progressivamente più ampi di partecipanti, in funzione degli obiettivi e delle caratteristiche del trattamento.
L’eventuale autorizzazione all’immissione in commercio richiede una valutazione complessiva delle prove disponibili, comprese qualità farmaceutica, sicurezza, efficacia e rapporto tra benefici e rischi.
Un modello capace di proporre una molecola promettente non può sostituire queste verifiche. Anche risultati sperimentali riproducibili possono non tradursi in benefici clinici sufficienti.
L’aumento della produttività nella progettazione molecolare deve pertanto essere distinto dall’aumento del numero di medicinali effettivamente autorizzati. I dati presentati il 27 ottobre non consentono ancora di misurare quest’ultimo risultato.
I criteri delle autorità regolatorie per l’intelligenza artificiale
L’impiego crescente dell’AI nella ricerca farmaceutica ha portato le autorità sanitarie a sviluppare indicazioni specifiche sull’affidabilità dei sistemi utilizzati.
Nel gennaio 2026, la statunitense Food and Drug Administration e l’Agenzia europea per i medicinali hanno pubblicato dieci principi condivisi sulle buone pratiche per l’utilizzo dell’intelligenza artificiale nello sviluppo dei farmaci.
Il documento richiama la necessità di definire chiaramente la funzione del sistema, adottare un approccio proporzionato al rischio, utilizzare dati adeguati e mantenere una supervisione umana.
Un requisito particolarmente rilevante riguarda la tracciabilità delle informazioni. I dati impiegati, le trasformazioni effettuate e le decisioni analitiche devono poter essere ricostruiti e verificati.
La questione assume un peso specifico quando il modello partecipa alla produzione di informazioni destinate a sostenere decisioni regolatorie.
Un errore nell’organizzazione di un documento interno può richiedere una semplice correzione. Una valutazione non affidabile della tossicità di una sostanza o una selezione inadeguata dei partecipanti a uno studio possono invece avere conseguenze molto più rilevanti.
Già nel 2025, la FDA aveva pubblicato una bozza di linee guida dedicata all’utilizzo dell’intelligenza artificiale per generare informazioni a supporto delle decisioni regolatorie sui medicinali e sui prodotti biologici.
Il documento propone un sistema di valutazione dell’affidabilità basato sul rischio e sullo specifico impiego del modello. Le indicazioni sono presentate come raccomandazioni preliminari e non equivalgono a un’autorizzazione generalizzata all’utilizzo di qualsiasi sistema AI.
Anche l’Agenzia europea per i medicinali, nel documento di riflessione pubblicato nel settembre 2024, ha affrontato l’utilizzo dell’intelligenza artificiale lungo l’intero ciclo di vita dei medicinali, dalla scoperta iniziale fino alle attività successive all’autorizzazione.
Tra gli aspetti considerati rientrano la qualità dei dati, le possibili distorsioni statistiche, l’affidabilità delle previsioni e la necessità di mantenere la validità scientifica delle prove utilizzate.
Quali risultati potranno dimostrare un progresso effettivo
Le collaborazioni illustrate da Anthropic offrono indicazioni sulle attività nelle quali l’intelligenza artificiale può già produrre risultati misurabili. I casi di Generate Biomedicines, Divergence Labs e BigHat Biosciences comprendono verifiche sperimentali su strutture biologiche. Enveda presenta invece un confronto quantitativo sui tempi e sulla capacità di individuare anomalie nella documentazione produttiva.
Questi risultati possiedono un significato diverso e non possono essere sommati per calcolare un miglioramento generale della produttività farmaceutica.
Una riduzione del tempo necessario a redigere un documento è direttamente misurabile. La scoperta di una molecola con migliori caratteristiche di laboratorio richiede invece ulteriori verifiche prima di poter stabilire se produca un vantaggio nello sviluppo terapeutico.
La valutazione dello sviluppo di farmaci con intelligenza artificiale dovrà quindi considerare indicatori distinti: qualità dei candidati individuati, riproducibilità dei risultati, tempi necessari alle attività sperimentali, avanzamento dei programmi clinici e numero di trattamenti che raggiungono effettivamente i pazienti.
L’affidabilità delle nuove soluzioni dipenderà anche dalla possibilità di confrontare le procedure assistite dall’AI con metodi tradizionali in condizioni equivalenti, evitando che risultati ottenuti su singoli progetti vengano estesi automaticamente a tutto il settore.
Anthropic intende ampliare le collaborazioni scientifiche e integrare progressivamente Claude nelle attività cliniche. Ha inoltre introdotto Claude Science, un ambiente di lavoro dedicato ai ricercatori, e un programma di verifica destinato a organizzazioni autorizzate che necessitano di capacità avanzate per la ricerca biologica.
La prosecuzione dei programmi annunciati offrirà un banco di prova particolarmente concreto. Per le terapie oncologiche e quelle rivolte alle allergie alimentari occorrerà verificare se i risultati di laboratorio potranno essere confermati in studi successivi. Per i candidati destinati alle distrofie muscolari rare, il passaggio alla sperimentazione umana rimane condizionato dalle verifiche precliniche.
Al 30 ottobre 2026, nessun nuovo farmaco approvato viene documentato come risultato delle sei collaborazioni presentate. I progressi più solidi riguardano, per ora, attività sperimentali e operative circoscritte: risultati che potranno assumere un significato clinico soltanto attraverso ulteriori studi e valutazioni indipendenti.
